תאר לעצמך שאתה מסוגל לרפא כל מחלה גנטית, למנוע חיידקים מ התנגדות לאנטיביוטיקה, לשנות יתושים כך שהם לא יכול להעביר מלריה, למנוע סרטן או להשתיל בהצלחה איברי בעלי חיים לאנשים ללא דחייה. המכונות המולקולריות להשגת מטרות אלה אינן דברים של רומן מדע בדיוני שנקבע בעתיד הרחוק. אלה יעדים בר השגה המאפשרים משפחה של רצפי DNA קרא CRISPRs.
CRISPR (מבוטא "פריך") הוא ראשי התיבות של חזרות קצרות Clustered Regularly Intererspaced, קבוצה של רצפי DNA שנמצאים בחיידקים המשמשים כמערכת הגנה מפני נגיפים שיכולים להדביק חיידק. CRISPRs הם קוד גנטי המופרק על ידי "מרווחים" של רצפים מוירוסים שתקפו חיידק. אם החיידק נתקל שוב בנגיף, CRISPR פועל כמעין בנק זיכרון, ומקל על הגנת התא.
גילוי חזרות DNA מקובצות התרחש באופן עצמאי בשנות השמונים והתשעים של החוקרים ביפן, הולנד וספרד. את ראשי התיבות CRISPR הוצעו על ידי פרנסיסקו מוח'יקה ורוד ג'נסן בשנת 2001 כדי לצמצם את הבלבול שנגרם כתוצאה משימוש בראשי תיבות שונים על ידי צוותי מחקר שונים בספרות מדעית. מוג'יקה שיערה ש- CRISPRs היו סוג של חיידקים חיסון נרכש. בשנת 2007, צוות בראשותו של פיליפ הורבת 'אימת זאת באופן ניסיוני. לא עבר זמן רב ומדענים מצאו דרך לתפעל ולהשתמש ב- CRISPRs במעבדה. בשנת 2013, המעבדה בג'אנג הפכה לראשונה שפרסמה שיטה להנדסת CRISPRs לשימוש בעריכת גנום עכבריים והומניים.
בעיקרון, CRISPR המתרחש באופן טבעי מעניק יכולת לחפש ולהשמיד תאים. בחיידקים, CRISPR פועל על ידי תמלול רצפי ספייסר המזהים את ה- DNA של נגיף היעד. אחד האנזימים המיוצרים על ידי התא (למשל, Cas9) נקשר אז ל- DNA היעד וחותך אותו, מכבה את גן המטרה ומשבית את הנגיף.
במעבדה, Cas9 או אנזים אחר חותכים DNA, בעוד CRISPR אומר לו היכן לצלוף. במקום להשתמש בחתימות ויראליות, חוקרים מתאימים חללי CRISPR לחיפוש גנים מעניינים. מדענים שינו את Cas9 וחלבונים אחרים, כמו Cpf1, כך שהם יכולים לחתוך או להפעיל גן אחר. כיבוי גן פעיל ומדליק מקל על מדענים ללמוד את תפקודו של גן. חיתוך רצף DNA מקל על החלפתו ברצף אחר.
CRISPR אינו הכלי הראשון לעריכת גנים בארגז הכלים של הביולוג המולקולרי. טכניקות אחרות לעריכת גנים כוללות גרעינים של אצבעות אבץ (ZFN), גרעינים אפקטיים דמויי טרנסקריפט (TALENs) ומיגנוקליזות מהונדסים מאלמנטים גנטיים ניידים. CRISPR היא טכניקה רב-תכליתית מכיוון שהיא חסכונית, מאפשרת מבחר עצום של יעדים ויכולה למקד למיקומים שאינם נגישים לטכניקות אחרות. אבל הסיבה העיקרית שזה עניין גדול היא שזה פשוט להפליא לעיצוב ושימוש. כל מה שצריך הוא אתר יעד של 20 נוקליאוטידים, שניתן ליצור על ידי בניית מדריך. המנגנון והטכניקות קלים להבנה ושימוש בהם עד שהם הופכים לסטנדרטיים בתכניות לימודי ביולוגיה לתואר ראשון.
חוקרים משתמשים ב- CRISPR כדי לייצר מודלים של תאים ובעלי חיים כדי לזהות גנים הגורמים למחלות, לפתח טיפולי גנים ולהנדס אורגניזמים בעלי תכונות רצויות.
ברור ש- CRISPR וטכניקות עריכת גנום אחרות שנויות במחלוקת. בינואר 2017 הציע ה- FDA האמריקאי הנחיות לכיסוי השימוש בטכנולוגיות אלה. ממשלות אחרות עובדות גם על תקנות לאיזון היתרונות והסיכונים.